FDA одобрило первый пероральный ингибитор PCSK9 для снижения «плохого» холестерина

FDA одобрило препарат Липфендра (энлицитид) — первый пероральный ингибитор PCSK9 для снижения уровня «плохого» холестерина (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией. Ранее ингибиторы PCSK9 были доступны только в виде инъекций. Новый препарат принимается один раз в день в форме таблетки и предназначен для пациентов, которым требуется дополнительное снижение ЛПНП на фоне уже проводимой терапии.

Эффективность и безопасность Липфендры оценивались в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических испытаниях с участием 3207 взрослых с гиперхолестеринемией, получавших максимально переносимую терапию статинами. В первом исследовании (пациенты с атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или высоким риском) средний исходный уровень ЛПНП составлял 96 мг/дл. Через 24 недели лечения Липфендрой снижение ЛПНП составило в среднем 56% по сравнению с плацебо. Во втором исследовании (пациенты с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией) средний исходный уровень ЛПНП был 119 мг/дл, а снижение — 59%.

Частота нежелательных реакций в первом исследовании была сходной между группами Липфендры и плацебо. Во втором исследовании наиболее частыми побочными эффектами, возникавшими чаще при приеме Липфендры, были диарея и головокружение. Частота прекращения лечения из-за нежелательных реакций была сопоставима в обеих группах. Препарат получил приоритетное рассмотрение FDA и был одобрен в рамках пилотной программы национальных приоритетных ваучеров.

Гиперхолестеринемия — состояние, при котором в крови слишком много ЛПНП. Со временем избыток ЛПНП может накапливаться в стенках артерий, способствуя образованию бляшек, сужающих сосуды и ограничивающих кровоток. Разрыв бляшки может спровоцировать образование тромба, увеличивая риск инфаркта или инсульта. Новый пероральный препарат расширяет арсенал средств для контроля холестерина и, как ожидается, улучшит приверженность лечению.