Целевое действие
Рассказываем про острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), его симптомы, диагностику и прогноз, и разбираемся в таргетной терапии - прорывном методе, который позволяет бороться с болезнью.
Кровь, которая течет у нас в венах, артериях и капиллярах - очень особенная жидкость, которая выполняет множество функций. Иногда, в организме что-то ломается - и тогда клетки крови перестают воспроизводиться в том объеме, в котором это нужно организму, либо производятся поломанными - и не могут выполнять свою функцию.

В таких случая врачи говорят о заболеваниях крови - одно из них это острый миелоидный лейкоз(ОМЛ). Он считается очень опасным - такой показатель, как 5-летняя выживаемость для пациентов старше 65 лет — всего 10%.

Одно из прорывных направлений лечения сегодня - таргетная терапия. Специальный препарат избирательно уничтожает только пораженные клетки крови и не дает им делиться дальше. В некоторых случая ремиссия наступает очень быстро - и это выглядит как чудо.

Рак крови

Мы часто можем слышать выражение "рак крови" - это не совсем корректное название для целой группы онкологических заболеваний кроветворной системы. Более правильно называть такие заболевания лейкозом или лейкемией, но "рак крови" прижилось в употреблении и теперь так говорят даже врачи.

Лейкозы бывают разных видов - в зависимости от того, какие клетки поражены, это может быть лимфобластный, эритромиелобластны, миелоидный лейкоз или другие подвиды. Кроме того, лейкозы различаются по течению - на острые и хронические.

Один из самых распространенных видов лейкоза - это острый миелоедный лейкоз. На его долю приходится до 40% всех случаев онкологических заболеваний крови. При этом, само по себе заболевание довольно редкое - им заболевает несколько человек на 100 000 населения в год, поэтому на слуху обычно другие виды онкологии - рак легких или прямой кишки. Риски заболеть выше у людей старше 50 лет.

Острый миелоидный лейкоз подразделяется еще на множество подвидов - в классификации ВОЗ их насчитывается несколько десятков, а ФАБ (франко-американо-британская) классификация делит ОМЛ на девять подтипов. В особую группу выделяют пациентов, у которых находят мутацию гена FLT3, при которой течение тяжелое, а прогноз выживаемости - низкий. Среди всех случаев ОМЛ, таких пациентов чуть меньше трети.

В целом уровень выживаемости на протяжении пяти лет колеблется между 15 и 70 %, а частота ремиссии — от 78 до 33 % в зависимости от подвида заболевания.
Так выглядит костный мозг у пациента с острым миелоидным лейкозом
Симптомы на начальных стадиях болезни часто очень расплывчатые и неспецифические - пациенты жалуются на недомогание, усталость, утомляемость. Часто болезнь выявляют случайно - при отклонениях в рутинных анализах крови.

Пятилетний прогноз

После постановки диагноза пациента ждет сложное лечение - с помощью курса или нескольких курсов индукционной химиотерапии врачам нужно будет добиться полного исчезновения поврежденных клеток крови. Такое состояние называется ремиссией. Ремиссия это не полное излечение - скорее, мы просто понижаем количество клеток с нарушениями до такого уровня, что не определяем их наличие в организме.

Ремиссии удается добиться 50-70 процентам пациентов и успешность терапии зависит от многих факторов - конкретного вида лейкоза, возраста пациента, переносимости терапии, сроке, на котором было начато лечение. Достигнутый результат не означает, что болезнь отступила навсегда - у большинства пациентов через какой-то период времени наступает рецидив. Чтобы избежать рецидива или, как минимум, отстрочить его, применяется консолидационная химиотерапия.
Гемопоэтические стволовые клетки

Самые ранние предшественники клеток крови, которые дают начало всем остальным клеткам крови. Гемопоэтические стволовые клетки находятся в красном костном мозгу, который, в свою очередь, находится внутри полостей большинства костей.
В некоторых случаях пациенту рекомендуется пересадка кроветворных клеток - собственный костный мозг полностью убивается, а пациенту вводят гемопоэтические стволовые клетки донора. Это довольно опасное лечение - в 10% случаев оно может привести к гибели. После того, как собственный костный мозг уничтожен, пациент беззащитен перед инфекциями, а донорские клетки могут быть отвергнуты организмом реципиента.

Таргетная терапия

Традиционная химиотерапия не умеет действовать точечно - она воздействует на все клетки крови определенного типа - и "хорошие", и "плохие". Мы убиваем поломанные клетки, тем самым не давая им делиться дальше, но при этом жертвуем и здоровыми.

Чтобы действовать избирательно была придумана таргетная терапия (от английского target - цель). Целью оказываются измененные белки, которые есть в "плохих" клетках - лекарство видит их и атакует только то, что нужно уничтожить или остановить деление.

Эффективность такого лечения обычно значительно выше, чем при традиционной химиотерапии, а побочных эффектов меньше - пациенты могут сохранять привычный образ жизни, и психологически такое лечение переносится лучше.
    Таргетная терапия

    блокирует рост раковых клеток с помощью вмешательства в механизм действия конкретных целевых (таргетных) молекул, необходимых для канцерогенеза.
    Сложность здесь представляет разработка таких целевых препаратов - для каждого типа генетического нарушения нужно найти специфический белок и сделать препарат, который будет атаковать клетки с такой поломкой. Это требует серьезных затрат времени и ресурсов на разработку, поэтому сначала делают решения для более распространенных мутаций.

    Большая часть таких разработок - зарубежная, после прохождения лицензирования начинает применяться у нас в стране. Сейчас у нас доступно несколько тартетных препаратов - и один из них направлен на борьбу с самой распространенной мутацией гена FLT3.